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张心声教授专访——血友病B药物治疗知多少

张心声教授专访

血友病B药物治疗知多少

          血友病B的出血特点、严重程度、治疗需求与血友病A相似然而由于血友病B更为罕见,临床上对其的重视程度可能存在不足。药物治疗在血友病B治疗中的地位举足轻重。血友病B治疗目前都有哪些药物?未来可能还会有哪些治疗手段?友爱在线特连线山东省血液中心张心声教授为大家解答关于血友病药物治疗的相关问题。

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➤山东省血友病诊疗中心主任
➤世界血友病联盟中国血友病核心中心和中国血友病培训中心6成员之一
➤血友病省级专家组带头人
➤山东省罕见疾病防治协会常务理事
➤山东省罕见疾病防治协会血友病分会主委
➤山东省输血协会理事血液制品工作委员会副主任委员
➤山东省输血质量控制中心专家委员会委员
➤山东省医学会血液病学分会委员
➤山东免疫学会血液免疫学专业委员会委员
➤世界血友病联盟主办的《血友病》杂志中文版编委
➤国家计生委主办的《社区医学》杂志编委
➤《血栓与止血学》杂志编委


Q2:  血友病B药物治疗的原则是什么?

A2:   血友病是终身性、遗传性疾病,其主要治疗原则是减少出血,防止并发症,减少疼痛和功能障碍以及远期残疾,改善患者预后。若患者有出血应及时给予足量的替代治疗。根据替代治疗的方式可以分为按需治疗和预防治疗。预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分,是以维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗。按需治疗主要是在发生出血的时候给予治疗。对于重度血友病患者,尤其是儿童患者应首选预防治疗。

        成人患者若出血频率高或有比较严重的出血时,也推荐进行预防治疗。预防治疗对于关节的保护以及患者远期预后的改善均优于按需治疗。




Q4:  血友病B药物治疗未来的发展方向有哪些?

A4:   从凝血因子治疗的角度,应优选使用方便,价格便宜,有效性高,安全性好的药物。随着国家政策的大力扶持,血友病B治疗药物的可及性会更加提高,让更多患者能够进行更为规范的治疗以改善预后。

         另外目前正在开展的血友病B基因治疗的临床研究也取得了颇具前景的疗效,国外的临床试验已进入III期,相信未来可以应用到临床,给血友病B患者带来治愈的希望。



——本文经由张心声教授审核——