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中国首个自主开发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证

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2021 年 12 月 14 日(美国东部标准时间),上海天泽云泰生物医药有限公司Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. 自主研发的首个候选药物VGB-R04(an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene)获得美国FDA孤儿药产品开发办公室的孤儿药认定(ODD),用于治疗血友病B。这也是首个中国自主开发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证。




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上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称公司)成立于2020年,坐落于上海张江高科技园。目前,公司已投资约1亿元人民币分别在张江高科技园区和临港新片区建成面积2000平方米的基因治疗研发运营中心,500平方米的细胞治疗研发中心,及2000平方米的基因治疗中试生产车间。未来,公司将进一步加大基础平台建设。

公司致力于将前沿的基因给药、基因编辑技术与干细胞研究,转化为治疗遗传性疾病与免疫类疾病的基因治疗与细胞治疗的药物与治疗方法创新开发。

公司拥有具有自主知识产权的腺相关病毒衣壳和CRISPR-Cas基因编辑技术及其优化平台,通过基因替代、基因调控、和基因编辑等策略治疗眼科疾病、遗传性代谢病以及神经退行性疾病。公司已经确立了多条研发管线并积极推进。目前已有两个项目处于IIT临床研究阶段及IND申报阶段。

创始团队拥有丰富的工业界经验,曾供职于诺华、强生、罗氏等跨国药企及益诺思、辅仁等国内生物技术公司并担任高层职务,覆盖了从药物发现到临床开发的每一环节,其中部分项目已在国内外上市。

目前,公司已完成三轮融资,各轮领投方分别为IDG、正心谷、高瓴资本,均为医药投资领域领军品牌。